โรคหายาก: บุกเบิกนวัตกรรมใหม่​

มีโรคหายากที่รู้จักกันมากกว่า 7,000 โรคซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 400 ล้านคนทั่วโลก โดยร้อยละ 80 ของโรคเหล่านี้มีสาเหตุมาจากพันธุกรรมและร้อยละ 50 มักพบในเด็ก โดยผู้ป่วยที่เป็นโรคหายากถือเป็นผู้ป่วยกลุ่มที่ขาดการดูแลรักษา (underserved patients) กลุ่มใหญ่ที่สุดในโลก โดยมีเพียงร้อยละ 5 เท่านั้นที่เป็นโรคหายากที่เป็นที่รู้จักและมียาในการรักษาแล้ว

ซึ่งไฟเซอร์เชื่อว่าผู้ป่วยด้วยโรคหายากรวมถึงสมาชิกในครอบครัวและผู้ดูแลที่คอยสนับสนุนพวกเขาสมควรที่จะมียาที่จะได้รับสิ่งที่ดีมากขึ้น เป็นเวลากว่าสามสิบปีที่เราได้ให้ทางเลือกในการรักษาที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยที่มีโรคหายาก ปัจจุบัน ผลิตภัณฑ์​ของเราครอบคลุมสี่สาขาการรักษา​ได้แก่ 1) โรคเลือดที่หายาก 2) โรคต่อมไร้ท่อ / เมแทบอลิซึมที่หายาก 3) โรคทางระบบประสาทที่หายากและ 4) โรคหัวใจที่หายาก ตอนนี้เรากําลังเป็นผู้นําในการพยายามที่จะนำเสนอการรักษาแบบใหม่ที่ก้าวล้ำในหลายรูปแบบ เช่น ยาโมเลกุลขนาดเล็ก โมเลกุลขนาดใหญ่ โมโนโคลนอลแอนติบอดี​ (monoclonal antibodies, mAbs) การบําบัดด้วยยีนและแม้แต่อุปกรณ์ทางการแพทย์ เพื่อปลดล็อกศักยภาพของวิทยาศาสตร์สําหรับผู้ป่วยโรคหายากที่มาตรฐานการดูแลในปัจจุบันยังไม่เพียงพอ เรากำลังวิจัยและพัฒนายามากกว่า 10 ชนิด ซึ่งกำลังอยู่ในขั้นตอนการพัฒนาทางคลินิก ประกอบด้วย​สารเคมีใหม่มากกว่า 5 ชนิด และการบำบัดด้วยยีน 3 ชนิด ซึ่งกำลังอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิก โดยเรามีความสามารถที่ครอบคลุมตั้งแต่การค้นพบและพัฒนาการรักษาตลอดจนการส่งมอบให้กับผู้ป่วยทั่วโลก ​