โรคทางพันธุกรรมเกิดจากการเปลี่ยนแปลงใน DNA ของแต่ละบุคคล ซึ่งมักได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมหรือเกิดขึ้นเองตามธรรมชาติในบางกรณี ยีนมีบทบาทสำคัญในการกำหนดหน้าที่ของแต่ละเซลล์ในร่างกาย ซึ่งประกอบด้วยรหัส DNA 30 ล้านรหัส^4,5 หากรหัสเหล่านี้เสียหายแม้แต่รหัสเดียว การเปลี่ยนแปลงของยีนอาจเกิดขึ้นทำให้เกิดโรคทางพันธุกรรมได้³ ซึ่งอาจทำให้ร่างกายอ่อนแอและเป็นอันตรายถึงชีวิต⁴

การบำบัดด้วยยีนคือยายุคใหม่ที่ยีนทำงานถูกส่งไปยังเนื้อเยื่อเป้าหมายในร่างกายเพื่อผลิตโปรตีนที่ขาดหายไปหรือไม่ทำงาน ด้วยการรักษาด้วยยีน สาเหตุของโรคสามารถกำหนดเป้าหมายไปที่ระดับเซลล์ โดยอาจทำได้ด้วยการรักษาเพียงครั้งเดียว^2,6,7

ความเหมาะสมสำหรับการบำบัดด้วยยีนบำบัดจะถูกกำหนดโดยเกณฑ์จำนวนหนึ่ง ซึ่งรวมถึงการตรวจเลือดเพื่อตรวจหาแอนติบอดีต่อเวกเตอร์แบบกำหนดเอง ผู้ป่วยสามารถหารือเกี่ยวกับเกณฑ์การทดสอบและผลการทดสอบกับแพทย์ของตน และกำหนดวิธีดำเนินการเป็นรายบุคคลได้^8,9 ปัจจัยที่อาจทำให้คนไม่มีสิทธิ์รับการรักษาด้วยยีนบำบัด ได้แก่ ผู้ป่วยที่มีแอนติบอดีที่มีอยู่ก่อนแล้วซึ่งจะทำให้การรักษาด้วยยีนบำบัดเฉพาะเจาะจงเป็นกลาง ผู้ป่วย ผู้ที่เคยได้รับยีนบำบัดและพัฒนาแอนติบอดีเหล่านี้ และสำหรับโรคบางชนิด อายุของผู้ป่วยในขณะที่ทำการรักษา​​​​​​​

ขณะนี้มีการทดลองทางคลินิกเพื่อสำรวจสิ่งที่ไม่ทราบจำนวนมากมาย รวมทั้งระยะเวลาที่ยีนบำบัดโดยเฉพาะอาจอยู่ได้8 ที่กล่าวว่า หลักฐานจนถึงปัจจุบันบ่งชี้ว่าการบำบัดด้วยยีนมีศักยภาพที่จะเพิ่มหรือฟื้นฟูการทำงานของเนื้อเยื่อหรือเซลล์ที่ได้รับผลกระทบในระยะเวลานาน และอาจช่วยให้ผู้ป่วยสามารถจัดการกับโรคของตนเองได้โดยไม่จำเป็นต้องได้รับการรักษาอย่างต่อเนื่อง​​​​​​​