วิทยาศาสตร์และผู้ป่วยมาพบกัน

การทดลองทางคลินิกช่วยพัฒนาการแพทย์ได้อย่างไร

โดย ซาจิ ฟูจิโมริ | มีนาคม พ.ศ. 2565

การค้นพบทางวิทยาศาสตร์ย้ายจากห้องปฏิบัติการไปยังชั้นวางจำหน่ายยาของเราอย่างไร การเดินทางนี้เรียกว่าการพัฒนายา และการทดลองทางคลินิกเป็นส่วนสำคัญของกระบวนการนี้ ในความเป็นจริง หากไม่มีการศึกษาวิจัยเหล่านี้เราจะไม่มียาหรือวัคซีนใหม่

การทดลองทางคลินิกยังเป็นความพยายามร่วมกันอย่างแท้จริงจากผู้ป่วยหลายพันคนที่เป็นอาสาสมัครในแต่ละปีไปจนถึงนักวิทยาศาสตร์ แพทย์ และผู้ตรวจสอบหลัก (PIs) แต่ละคนที่มีส่วนร่วมในการทดลอง ช่วยทำให้เกิดการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตและพัฒนาความรู้ของเราเกี่ยวกับโรค

ขอเชิญติดตามการเดินทางของผู้ป่วยรายหนึ่งในระหว่างการทดลองทางคลินิก และพบกับผู้ที่ทํางานอยู่เบื้องหลังในการช่วยให้การทดลองเกิดขึ้น

เริ่มต้นด้วยความต้องการที่แท้จริงของผู้ป่วย

ในปี พ.ศ. 2556 ในฐานะผู้สําเร็จการศึกษาระดับวิทยาลัยเมื่อเร็วๆ นี้ เอริคได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นลําไส้ใหญ่อักเสบ (UC) ซึ่งทําให้ชีวิตของเขาหยุดชะงัก เช่นเดียวกับผู้ป่วยจํานวนมากที่มีอาการเรื้อรังนี้ เขาต่อสู้กับอาการปวดที่คาดเดาไม่ได้ ซึ่งเกิดอาการปวดท้องอย่างรุนแรง อุจจาระเป็นเลือด และต้องการใช้ห้องน้ำอย่างฉับพลัน

เอริคพยายามรักษาด้วยแนวทางที่มีอยู่ทั้งหมด โดยทํางานร่วมกับทีมดูแลสุขภาพของเขามานานกว่าหนึ่งปี แต่อาการของเขามีแต่แย่ลงเท่านั้น จนเขาพิจารณาเลือกหนทางสุดท้าย คือ การผ่าตัดเอาลําไส้ใหญ่ทั้งหมดออก

แต่หลังจากเข้าร่วมคลินิกเฉพาะทางที่ศูนย์การแพทย์ฮูสตัน แพทย์บอกเขาเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกสําหรับการทดลองบําบัดรักษาโรคลําไส้ใหญ่อักเสบ ด้วยการสนับสนุนของแม่ของเขา (อดีตพยาบาล) และแฟนสาวของเขา เคลลี่ (ตอนนี้คือภรรยาของเขา) เขาตัดสินใจที่จะลงทะเบียน “ผมไม่มีทางเลือกอื่น นอกจากตัดลําไส้ใหญ่ของผมออก หรือลองหนทางนี้” เอริคกล่าว

แปลงนวัตกรรมทางวิทยาศาสตร์เป็นยา

หากถามนักวิทยาศาสตร์ที่พัฒนายาและวัคซีนว่าอะไรที่คอยกระตุ้นให้พวกเขามุ่งมั่นทำงานต่อไปในห้องปฏิบัติการ คําตอบที่ดังก้องในใจของพวกเขา คือ การสร้างความเปลี่ยนแปลงให้ชีวิตผู้ป่วย อย่างเช่น เอริค ที่ต่อสู้กับโรคที่ทำให้ทรุดโทรม

 และต้องใช้ทีมนักวิทยาศาสตร์จํานวนมากที่มีความเชี่ยวชาญที่แตกต่างกัน และใช้เวลาหลายปีในการพัฒนาและตรวจสอบยา จนในที่สุดสามารถประเมินได้ในการทดลองทางคลินิก นักวิจัยยุคแรกบางคนมุ่งเน้นไปที่การทําความเข้าใจชีววิทยาของโรคให้ได้ดียิ่งขึ้นในขณะที่คนอื่นๆ เป็นผู้เชี่ยวชาญในการสร้างแบบจําลองคอมพิวเตอร์ที่สามารถจับคู่ยาที่มีศักยภาพกับประชากรผู้ป่วยที่เหมาะสม

การออกแบบการทดลองกับผู้ป่วยที่ศูนย์ฯ

ก่อนที่จะมีการประเมินยาหรือวัคซีนที่อยู่ในระหว่างการทดลองทางคลินิก แพทย์จะต้องพัฒนาเกณฑ์วิธีหรือแผนการศึกษา

การทดลองทางคลินิกมักจะดําเนินการใน 4 ขั้นตอน ซึ่งแต่ละขั้นตอนมีวัตถุประสงค์ที่แตกต่างกัน ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์ตอบคําถามในการวิจัย

มีหลายปัจจัยที่ต้องพิจารณาเมื่อพัฒนาแผนการศึกษา ประชากรผู้ป่วยที่เฉพาะเจาะจงคืออะไร จุดสิ้นสุดหรือผลลัพธ์ใดที่วัดได้ เช่น เนื้องอกหดตัว ผู้ป่วยสามารถเดินได้ การได้รับปัจจัยทั้งหมดเหล่านี้อย่างถูกต้องในการออกแบบการทดลองเป็นสิ่งสําคัญต่อการศึกษาทางคลินิกที่ประสบความสําเร็จ

นักวิจัยของไฟเซอร์อยู่ในระดับแนวหน้าของการออกแบบและการนําเทคโนโลยีการทดลองใหม่มาใช้ และใช้การป้อนข้อมูลผู้ป่วยในกระบวนการออกแบบเมื่อกําหนดจุดสิ้นสุดของการศึกษา นอกเหนือจากจุดสิ้นสุดทางคลินิก นักวิจัยกําลังมองหาการวัดสิ่งที่สําคัญต่อผู้ป่วย เช่น ยาที่มีศักยภาพส่งผลกระทบต่อผลลัพธ์ที่วัดการปรับปรุงคุณภาพชีวิตหรือไม่  การทดลองยังได้รับการออกแบบเพื่อให้การมีส่วนร่วมสะดวกที่สุด นั่นอาจหมายถึง การช่วยให้ผู้เข้าร่วมสามารถทํางานในห้องปฏิบัติการได้ใกล้ชิดกับที่บ้าน หรือทําการประเมินสุขภาพของพวกเขาได้เสมือนจริง

“มีเครื่องมือมากมาย เช่น การนำข้อมูลการใช้จริง (Real World Data) มาใช้ ซึ่งไม่จำเป็นต้องเก็บข้อมูลที่มีอยู่แล้วในเวชระเบียนอีกต่อไป” สโคลฟิลด์กล่าว “การทดลองที่มีประสิทธิภาพมากขึ้น หมายความว่า เราจะได้รับคำตอบที่ต้องการได้เร็วยิ่งขึ้น ในขณะที่ยังคงคุณภาพและผลลัพธ์ให้สมบูรณ์เหมือนเดิม”

ทํางานเป็นทีมเพื่อปรับปรุงประสบการณ์ของผู้ป่วย

ในปี พ.ศ. 2557 เอริคเริ่มกระบวนการคัดกรองเพื่อเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก ครั้งแรกเขาได้พบกับสมาชิกของทีมศึกษาวิจัยและผ่านขั้นตอนมอบความยินยอม ซึ่งเขาได้เรียนรู้เกี่ยวกับสิทธิของเขาในฐานะผู้ป่วย รวมถึงความเสี่ยงและประโยชน์ของการมีส่วนร่วมในการศึกษาวิจัยนี้ เมื่อเขาตัดสินใจว่าต้องการลงทะเบียนและลงนามในแบบฟอร์มความยินยอม เขาต้องผ่านการตรวจคัดกรองทางการแพทย์ จากนั้นแพทย์ผู้ศึกษายืนยันสิทธิ์ในการเข้าร่วมการศึกษา กระบวนการทั้งหมดสําหรับการเข้าร่วมการศึกษาใช้เวลา 2-3 สัปดาห์ เขากล่าวว่า

การทดลองทางคลินิกจะประสบความสําเร็จได้ต้องใช้ทีมในวงกว้างเชิญพบกับเรื่องราวของผู้เชี่ยวชาญที่อยู่เบื้องหลังความพยายามเหล่านี้ เรียนรู้เกี่ยวกับผู้คนต่างๆ ที่ทําให้การทดลองเกิดขึ้น

ในช่วงแรก เอริคต้องไปที่สถานที่ศึกษาวิจัยทุก 2-3 สัปดาห์ จนในที่สุดการนัดหมายที่กําหนดไว้ล่วงหน้าเหล่านี้ก็ลดลงเป็นรายไตรมาส

การสื่อสารกับทีมศึกษาวิจัยของเขา เอริคบอกว่า มันง่ายและโปร่งใส เมื่อใดก็ตามที่เขาต้องการ เขาสามารถติดต่อผู้ประสานงานการวิจัยของเขาเพื่อถามคําถามหรือกําหนดเวลาการเยี่ยมชม

การป้องกันเพื่อปกป้องผู้ป่วยที่เข้าร่วม

การทดลองทางคลินิกทุกครั้งมีคณะกรรมการตรวจสอบสถาบัน (IRB) ซึ่งเป็นกลุ่มอิสระที่มีนักวิทยาศาสตร์ แพทย์ และสมาชิกคณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลและความปลอดภัย (DSMB) ที่ตรวจทาน และตรวจสอบการทดลองเพื่อให้แน่ใจว่าได้รับการคุ้มครองสิทธิของผู้ป่วยรวมถึงความปลอดภัยของพวกเขา

การขับเคลื่อนวิทยาศาสตร์ไปข้างหน้า

ตั้งแต่ลงทะเบียนร่วมการทดลองทางคลินิกของเขากว่า 7 ปีที่ผ่านมา  เอริคกล่าวว่า มันช่วยนำความสุข ความสําเร็จ และนำความเป็นปกติในชีวิตของเขากลับมา “มันเป็นสิ่งสําคัญสําหรับผู้ป่วยที่จะรู้ว่ามีความหวัง” เขากล่าว

นอกจากนี้เขายังรู้สึกภาคภูมิใจที่ได้เป็นส่วนหนึ่งของความพยายามทางวิทยาศาสตร์ที่กว้างขึ้น

“มันเหมือนกับถนนสองทางสวนกัน การมีส่วนร่วมในการศึกษาวิจัยทางคลินิกครั้งนี้เป็นประโยชน์กับผม แต่ด้วยความสำเร็จกรณีศึกษาของผม สามารถมอบความหวังและชีวิตให้กับใครสักคนได้”

ส่วนทีมสหสาขาวิชาชีพก็หวังสร้างผลลัพธ์นี้เช่นกัน

“ผมมองไปยังอนาคตและคิดว่า เราจะสร้างอนาคตที่สดใสสําหรับคนรุ่นต่อไปให้คนรุ่นนี้ได้อย่างไร ผมรู้ว่าวันนี้เราไม่มีคําตอบทั้งหมด และหากไม่มีการทดลองทางคลินิกเราจะไม่พบคําตอบใหม่ๆ”

วิทยาศาสตร์เป็นเรื่องของการทํางานร่วมกันมาโดยตลอด และการทดลองทางคลินิกเป็นตัวอย่างที่ยิ่งใหญ่ที่สุด อาสาสมัคร นักวิจัย แพทย์ และอื่นๆ มารวมตัวกัน เพื่อภารกิจร่วมกันในการสร้างผลกระทบเชิงบวกต่อชีวิตของผู้ป่วย แต่ละคนและทุกคนที่เกี่ยวข้องในการทดลองทางคลินิกมีบทบาทที่มีประสิทธิภาพในการช่วยสร้างยาและวัคซีนใหม่ ความพยายามร่วมกันเหล่านี้ให้ความหวังสําหรับผู้ป่วยจํานวนมากในวันนี้เช่นเดียวกับคนรุ่นต่อไป